Uusia lääkkeitä saatetaan kaivata markkinoille kiihkeästi. Perinteinen kymmenen vuotta kestävä kehitystyö tuntuu monesta kohtuuttoman pitkältä.
Lääketutkimuksia on toisaalta kyetty viimeisten vuosien aikana nopeuttamaan. Joissakuissa tämä herättää hämmennystä ja epäluulojakin. Voivatko nopeutetut tutkimukset olla turvallisia – kuten pohdittiin koronarokotteiden kohdalla? Jos lääkekehitys nopeutuu, kuka siitä oikeasti hyötyy?
Millainen rooli lääkeyhtiöillä on lääkkeiden kehitystyössä ja kuka lääkekehitystä oikein valvoo?
Lääkekehityksen syövereistä upposivat keskustelemaan lääkekehitysjohtaja Taru Blom Orionilta sekä valvovaa viranomaista edustava ylilääkäri Maija Kaukonen Fimealta.
Tiukassa pähkinänkuoressa: näin lääke syntyy
Uuden lääkkeen kehittäminen on pitkä polku, johon liittyy vaativaa tutkimustyötä, väistämättömiä takapakkeja ja tarkkaa valvontaa. Tai kuten lääkekehitysjohtaja Blom podcastissa sanoo: siinä ei ole yhtään mitään yksinkertaista.
Lääkkeen kehittäminen lähtee lääkeaihiosta, ja se etenee laboratorio- ja eläinkokeiden kautta suuriin potilastutkimuksiin ja lopulta, jos kaikki vaiheet – eli faasit – sujuvat hyvin, valmiiksi lääkkeeksi.
”Tutkimuksia menee yleensä monta rinnakkain. Me keräämme kaiken mahdollisen tutkimustiedon laajaksi paketiksi ja lähetämme sen viranomaisten tarkastettavaksi. Jos tulokset havaitaan luotettaviksi ja tutkimus kaikkine vaiheineen oikein tehdyksi, lääke saa myyntiluvan”, Blom vetää yhteen.
Tämä tiivistys kattaa noin kymmenen vuoden työn. Ja polulla on myös tiukka portinvartija, nimittäin valvova viranomainen.
Lääkeviranomainen seuraa joka askelta
”Kliiniset lääketutkimukset on yksi maailman säädellyimmistä toiminnoista”, sanoo ylilääkäri Kaukonen.
Fimea on mukana kaikissa kliinisen lääketutkimuksen vaiheissa Suomessa lääketutkimuksen suunnittelusta ja tutkimusluvan myöntämisestä alkaen. Luvat tarvitaan myös eettiseltä lautakunnalta.
Viranomainen tekee matkan varrella tarkastuksia eli se voi käydä tutkimuskeskuksessa katsomassa toiminnan asianmukaisuutta. Myyntilupavaiheessa lääkeviranomainen katsoo vielä kokonaisuuden, ja jos myyntilupa myönnetään, viranomainen valvoo lääkkeen turvallisuutta edelleen, koko lääkkeen elinkaaren ajan.
Miten lääkeyhtiön edustaja suhtautuu olkapään yli kurkistelevaan valvojaan?
Kovin kiitollisesti: ”Selkeästi kerrottujen viranomaissäädösten mukaan meidän on helppo edetä. Myös me itse tarkastamme itseämme ja huolehdimme pitkin matkaa siitä, että homma toimii oikein”, Blom kertoo.
Valmiiksi lääkkeeksi etenevä aihio on harvinaisuus
Kuinkahan moni lääketutkimus mahtaa edetä sutjakkaasti päämääräänsä? No, kymmenestä faasi I:een etenevästä lääkeaihiosta yleisesti ehkä yksi päätyy myyntilupahakemusvaiheeseen, arvioi Fimean Kaukonen.
Yhdeksän kymmenestä tutkimuksesta siis keskeytetään jossain vaiheessa. Mitä varhemmin, sitä parempi kaikille osapuolille.
Kuinka lääkekehityksen nopeuttaminen on mahdollista?
On sairauksia, joihin ei ole lääkettä tai muuta hoitoa. Ja joihinkin sairauksiin on lääkkeitä, jotka kyllä auttavat mutta aiheuttavat myös toivottua enemmän haittoja. Lääkehoito kun on aina punnintaa saavutetun hoitohyödyn ja haitallisten vaikutusten välillä.
Kliinistä tutkimusvaihetta haluttaisiinkin kiihkeästi lyhentää ja lääkekehitystä nopeuttaa. Tästä ovat niin viranomainen kuin lääketeollisuus yhtä mieltä, ja epäilemättä myös lukuisat potilaat. Ja onneksi nykytekniikka raivaa nyt tietä.
”Iso kehitysaskel ovat koronapandemian aikana tehdyt suuret alustatutkimukset. Valtaviin tutkimusalustoihin saadaan lyhyessä ajassa kerättyä tuhansia potilaita. Kun tutkimus loppuu, alusta jää, ja sinne voidaan tuoda uusia lääkkeitä tilalle”, Kaukonen kuvailee.
Tutkimuksia voi nopeuttaa myös niin kutsutulla tosielämän datalla, jota kerätään julkisen ja yksityisen terveydenhuollon sähköisistä tietojärjestelmistä. Muun muassa koronarokotteiden haittoja on Kaukosen mukaan seurattu tällaisen tiedon avulla.
Kuumien odotusten keskelle viranomainen tuo roolinsa mukaisesti hieman viilennystä:
”Lääkkeiden laadusta, tehosta tai turvallisuudesta ei olla valmiita tinkimään. Laatu täytyy kaikissa tapauksissa säilyttää kliinisissä tutkimuksissa ja niistä saatavien tutkimustulosten luotettavuudessa”, Kaukonen muistuttaa.
Juttu pohjautuu podcastjaksoon Kuinka lääkkeet syntyvät. Jakso on osa Orionin Tabunmurtajat-sarjaa, jossa lääkäri Martti Vannas keskustelee vieraidensa kanssa muun muassa Suomessa tehtävästä lääketutkimuksesta ja -kehityksestä sekä kansainvälisestä yhteistyöstä. Sarjassa luodaan myös katsaus tulevaisuuteen ja murretaan alaan liittyviä tabuja.