Hengityskapasiteettia tukevan ALS-lääkkeen potilastutkimukset käynnissä

REFALS-potilastutkimuksessa selvitetään suun kautta annosteltavan levosimendaanin tehoa ALS-taudin oireiden hoidossa.

Orionin kehittämää alkuperäislääke levosimendaania on käytetty jo pitkään sydämen akuutin vajaatoiminnan hoidossa. Ajatus lääkeaineen käytöstä myös hermostoa rappeuttavan ALS-taudin oireiden helpottajana heräsi, kun lääkeaineen vaikutuksia selvitettiin laajemmin sekä pre-kliinisissä tutkimuksissa että terveillä vapaaehtoisilla, ja sen havaittiin parantavan sydänlihaksen ohella myös pallealihaksen supistuvuutta. 

Orionin asiantuntijalääkäri, LT Valtteri Aho kertoo, että havainto rohkaisi tutkimaan aineen käyttömahdollisuuksia ALS-taudin hoidossa. Hengitystoiminnan heikkeneminen on yksi taudin suurimmista haasteista ja tyypillisin potilaiden toimintakyvyn heikkenemisen, uupumuksen ja sairastuvuuden syy – johon potilas myös yleensä menehtyy.

”ALS-tautiin ei ole parantavaa hoitoa, eikä levosimendaanikaan pysäytä taudin etenemistä. Sen sijaan pyrimme tukemaan sillä potilaan hengitystoimintaa ja sitä kautta myös parantamaan hänen toimintakykyään. Tällä hetkellä hengitystoiminnan tukemiseen ei ole olemassa tehokasta lääkkeellistä hoitoa, vaan potilaat tukeutuvat oireiden pahetessa hengityslaitteisiin.”

Potilasrekrytointi on saatu vietyä loppuun 

Vuonna 2017 valmistui Orionilla tehty LEVALS-pilottitutkimus, jossa oli mukana 66 potilasta. Vaikka tutkimuksen ensisijaisia tavoitteita ei saavutettu, potilaiden hengityselimistön toimintakykyä kuvaava hidas vitaalikapasiteetti makuuasennossa parani kahden viikon hoidon jälkeen tilastollisesti selkeällä ja myös hoidollisesti merkittävällä tavalla.

”Käytimme kahta eri levosimendaanin annostusta, joista molemmat tuottivat merkittävästi lumelääkettä paremman vasteen. Pilotti jatkui vielä kaksoissokko-osion jälkeen puolen vuoden ajan avoimena jatkotutkimuksena, jossa saimme muun muassa tietoa lääkkeen hyvästä siedettävyydestä.”

Myönteisten tulosten rohkaisemana Orion käynnisti kesällä 2018 laajan 450 potilaan REFALS Faasi III -potilastutkimuksen, joka tähtää lääkeluvan hakemiseen. Potilaiden hoidosta vastaa 104 keskusta Pohjois-Amerikassa, Euroopassa ja Australiassa. 

”Rekrytoitavilla potilailla ALSin oireet olivat kestäneet 1–4 vuotta, ja heidän hengitystoimintansa oli jo heikentynyt mitattavasti, vaikka varsinaisia hengitysoireita ei vielä ollut. Hengitystä tukevia laitteita ei toisaalta saanut olla vielä käytössä”, Aho kertoo.

”Tutkimus kestää potilaille yhteensä vuoden. Ensisijaisena muuttujana on keuhkojen tilavuutta kuvaava hidas vitaalikapasiteetti makuuasennossa mitattuna. Lisäksi tutkimuksessa selvitetään kyselyillä potilaiden toimintakykyä ja oireita. Vaikutuksia näihin muuttujiin verrataan levosimendaanin ja lumelääkkeen välillä.”

Kun vuoden mittainen varsinainen tutkimus päättyy, potilailla on mahdollista halutessaan jatkaa levosimendaanihoitoa avoimessa jatkotutkimuksessa niin pitkään kuin tarve vaatii. 

Iso ponnistus Orionille

Valtteri Aho vastaa asiantuntijalääkärinä tutkimuksen lääketieteellisestä laadusta. 

”Olen osallistunut alusta alkaen tutkimuksen suunnitteluun ja tehnyt yhteistyötä viranomaisten ja tutkimuseettisten toimikuntien kanssa. Tutkimukseen osallistuneiden keskusten ohjeistaminen ja kouluttaminen on myös keskeinen osa työtäni”, hän kertoo.

”Toimin asiantuntijana keskuksille tulevissa lääketieteellisissä – esimerkiksi potilasvalintaan liittyvissä – kysymyksissä ja teen niiden kanssa muutenkin tiivistä yhteistyötä. Seuraan myös tutkimuksesta kertyvää uutta tietoa, erityisesti lääkkeen turvallisuuteen liittyen.”

Aho on työskennellyt toistakymmentä vuotta Orionilla alkuperäislääkkeiden parissa.

”Tämä on varsin suuri tutkimus, jonka toteuttamisesta vastaamme yksinämme. Teemme parhaamme, että se sujuisi mahdollisimman sujuvasti sekä potilaiden että tutkimuskeskusten kannalta. Pyrimme esimerkiksi vierailemaan kaikissa keskuksissa paikan päällä, että saisimme oikeasti käsityksen siitä, miten tutkimus siellä käytännössä sujuu ja pystyisimme paremmin auttamaan niitä eteen tulevissa haasteissa.”

 

Tutkimukseen osallistuvat keskukset

Lista tutkimukseen osallistuvista keskuksista clinicaltrials.gov -sivustolla

 

teksti: Jussi-Pekka Aukia

Avainsanat: