Lääkealan T&K-sanastoa

Lumelääke eli placebo on tutkittavan lääkkeen kaltainen valmiste ilman vaikuttavaa ainetta. Tiedätkö, mitä lääketutkimuksessa tarkoitetaan johtolangalla tai hitillä? Olemme koonneet yhteen lääkekehityksen keskeisiä termejä ja niiden selityksiä.

Aineenvaihduntatuotteet: Lääkkeen hajoamisen yhteydessä elimistössä syntyviä aineita, joilla voi olla omia vaikutuksia ja joiden pitoisuudet ja kulku on selvitettävä.

Biomarkkeri: Biologista tapahtumaa mittaava parametri, joka kuvaa tai ennustaa normaalia biologista tapahtumaa, patologista tapahtumaa ja/tai lääkevastetta.

Biostatistiikka: Tilastotiede lääketieteellisessä tutkimuksessa.

CRO: Contract Research Organisation tarkoittaa sopimusyritystä, joka tarjoaa T&K-palveluita muun muassa lääkeyrityksille.

Faasi: Lääkekehityksen vaihe, jonka kuluessa on tutkittava ja selvitettävä tietyt lääkkeeseen liittyvät ominaisuudet ennen seuraavaa vaihetta.

Farmakogenetiikka: Farmakogenomiikan osa-alue, joka tutkii perinnöllisten tekijöiden (DNA) merkitystä lääkevasteessa.

Farmakogenomiikka: Perimän informaation käyttämistä lääkevasteen määrittämisessä.

Farmakokinetiikka: Tutkii lääkkeen ja sen aineenvaihduntatuotteiden (metaboliittien) vaiheita (imeytyminen, jakautuminen, metabolia ja poistuminen) elimistössä.

Formulaatio: Lääkkeen tuotemuoto (esim. tabletti, injektio, voide, jauhe inhalaattorissa).

Haittatapahtuma: Kliinisen tutkimuksen kuluessa tutkittavan kokema vaikutus, joka joko on tai ei ole lääkkeen aiheuttama. Usein esiintyviä haittatapahtumia kliinisissä tutkimuksissa voivat olla esimerkiksi päänsärky, huimaus tai väsymys.

Haittavaikutus: Lääkkeen aiheuttama haittatapahtuma.

Hitti: Hittimolekyyli, osumamolekyyli tai hitti (engl. hit) on yhdiste, jonka aktiivisuus perusaktiivisuustestissä on ennalta määrättyä arvoa parempi. Usein vaaditaan, että ominaisuudet, kuten molekyylipaino ja liukoisuus täyttävät tietyt rajat.

Johtolanka: Johtolankamolekyyli (engl. lead) on yhdiste, jota voidaan alkaa optimoida kandidaatiksi. Sen perusrakenne tulee olla patentoitavissa, se on aktiivinen ja selektiivinen sekä lupaava kinetiikan ja turvallisuuden suhteen.

Kliininen tutkimus: Ihmisillä tai sairailla eläimillä tehtävä lääketutkimus.

Lumelääke: Tutkittavan lääkkeen kaltainen valmiste (engl. placebo) ilman vaikuttavaa ainetta.

Lääkeainekandidaatti: Kandidaattimolekyyli (engl. candidate) on yhdiste, joka valitaan kliinisiin tutkimuksiin. Sen teho ja turvallisuus tutkitaan ja dokumentoidaan perusteellisesti ennen kliinisiä tutkimuksia.

Metabolia: Lääkeaineen rakenne muuttuu elimistöstä helpommin poistuvaan muotoon.

Myyntilupa: Viranomaiselta saatu tutkittuun tietoon perustuva lupa saada myydä lääkettä. Myyntilupa voi olla monikansallinen tai vain jossain maassa.

Otoskoko: Tutkittavien koeyksilöiden määrä tutkimuksessa. Tarvittava tutkittavien määrä riippuu muun muassa lääkkeen odotetuista vaikutuksista ja eroista vertailuvalmisteisiin verrattuna.

Polymorfia: Perinnöllinen geneettinen muutos yhdessä nukleiinihappoa koodaavassa emäksessä, jolla voi olla merkittävä vaikutus henkilön taipumukseen sairastua tauteihin tai lääkevasteeseen.

Proof-of-concept: POC  lääkkeen oletetun vaikutuksen todentaminen. Pyritään selvittämään myös vaikutusmekanismia.

Satunnaistus: Tutkittavat koeyksilöt jaetaan tutkimuksessa eri valmistetta saaviin ryhmiin satunnaisesti, jotta yksilöiden ominaisuudet eivät vaikuta ryhmien välisiin eroihin.

Sokkoutus: Tutkimuslääkkeet annostellaan tutkittaville siten, että tutkittava tai tutkimushenkilökunta eivät tiedä kuka saa tutkittavaa lääkettä ja kuka vertailuvalmistetta.

Tilastollinen analyysi: Tutkimuksessa kerätty tieto ryhmitellään ja tiedon perusteella lasketaan tuloksia ja ryhmien välisiä eroja ennalta sovitun suunnitelman mukaisesti.

Yhteisvaikutukset: Lääkkeellä voi olla muiden lääkkeiden tehoa lisääviä tai jarruttavia vaikutuksia ja esimerkiksi ruoka voi vaikuttaa lääkkeen imeytymiseen. Yhteisvaikutuksia pitää selvittää tutkimalla lääkettä muiden lääkkeiden ja ruoan kanssa.