Loppuvaiheen kehityksen päätavoite on varmistaa alkuvaiheen kehityksen aikana saadut tiedot lääkkeen ominaisuuksista sekä vahvistaa lääkkeen teho ja turvallisuus myyntiluvan saamiseksi kliinisin tutkimuksin.  Loppuvaiheen aikana isojen kliinisten faasi III -tutkimusten ohella tehdään non-kliinistä turvallisuustutkimusta - esimerkiksi mahdolliset syöpää aiheuttavat vaikutukset (karsinogeenisuus) selvitetään.

Tilastotieteellisin menetelmin varmistetaan tutkimustulokset. Loppuvaiheen kliinisissä tutkimuksissa lääkevalmisteen tulee olla valmis, mitä edeltää perusteellinen tuotekehitystyö.  Rekisteröinti suunnitellaan ja kerätään aineisto myyntilupaa varten. Viranomaisten kanssa käydään keskusteluja tutkimussuunnitelmista sekä tuotteen ominaisuuksista. Lääketurvallisuutta seurataan keräämällä haittavaikutuksia kliinisten tutkimusten kuluessa ja markkinoinnin aikaiseen turvallisuuden seurantaan valmistaudutaan.

Myöhemmässä tehotutkimusvaiheessa hyödynnetään kehitysvaiheessa identifioituja biomarkkereita, joita seuraamalla voidaan varmistua, että lääkeinnovaatio kohdentuu haluttuun vaikutuskohtaan ja että sillä on halutun suuntainen vaikutus. Tavoitteena on uusien lääkeinnovaatioiden tehon ja turvallisuusvaikutusten entistä parempi ennustaminen ja näin lääkkeestä hyötyvän potilasjoukon identifiointi. Farmakogenomiikan uudet menetelmät tarjoavat mahdollisuuden arvioida keille hoito sopii ja ketkä mahdollisesti ovat riskiryhmässä saada haittavaikutuksia.