Alkuvaiheen kliininen kehitys alkaa, kun lääkekandidaatin turvallisuus ja muut esitiedot on kokeellisin mallein mahdollisimman perusteellisesti selvitetty. Kehityksen aikana myös non-kliinisiä laboratorio- ja eläintutkimuksia on välttämätöntä jatkaa erityisesti turvallisuusasioiden selvittämiseksi, kun tietoa kliinisistä tutkimuksista karttuu. 

Lääkeaineen vaiheita elimistössä (farmakokinetiikkaa) pyritän kuvaamaan ja ennustamaan farmakokineettisen mallituksen ja simulaation keinoin. Varhaisessa kehitysvaiheessa olevien lääkeaineiden vaiheita ihmisen elimistössä voidaan tutkia turvallisesti mikroannostelututkimuksin (microdosing).

 Mikroannostelussa hyvin pieniä, alle farmakologisesti vaikuttavan tason olevia annoksia, annetaan terveille vapaaehtoisille tutkimushenkilöille. Keskushermostoon vaikuttavien lääkeaineiden aivoihin pääsyä tutkitaan aivokuvantamisen (positroniemissiotomografia, PET) avulla

Yksilön geneettisellä taustalla voi olla vaikutusta lääkevasteeseen. Alkuvaiheessa tätä asiaa tutkitaan pääasiassa kartoittamalla metaboloivien entsyymien ja transportterien yksilöllistä geneettistä vaihtelua (polymorfiat) ja niiden vaikutusta lääkeaineen jakaantumiseen ja metaboloitumiseen.

Alkuvaiheen kehityksessä puhutaan faasi I ja faasi II -tutkimuksista. Orionissa kliinisiä tutkimuksia tekee noin 80 alan ammattilaista.